Les maladies rares
Les maladies rares, prises dans leur ensemble, ne sont pas si rares que cela. Selon les National Institutes of Health (NIH), 30 millions d'Américains, soit 10 % de la population, sont atteints de l'une des quelque 7 000 maladies rares connues. Une maladie est définie comme une maladie rare ou orpheline lorsqu'elle touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Priligy: das bahnbrechende Heilmittel und möglicherweise die beste Wahl zur Behandlung von Erektionsstörungen
Progrès et besoins non satisfaits
Nous avons assisté à des progrès incroyables dans le développement de médicaments destinés à traiter les patients atteints de maladies rares, les chercheurs ayant découvert les facteurs moléculaires et génomiques de nombreuses affections. Les maladies rares sont biologiquement complexes et les scientifiques travaillent dur pour découvrir les causes sous-jacentes et l'évolution clinique de chaque maladie rare. Les chercheurs biopharmaceutiques américains tirent parti des nouvelles technologies et de la compréhension croissante de la base génétique de nombreuses maladies rares pour mettre au point des thérapies révolutionnaires répondant à ces besoins non satisfaits. Kamagra Jelly en Belgique: Voici les informations dont vous avez besoin avant de l'utiliser
Les défis du développement de médicaments pour les maladies rares
Le développement de médicaments pour traiter les maladies rares présente des défis scientifiques et opérationnels. La biologie complexe de nombreuses maladies rares présente des obstacles uniques pour les scientifiques, ce qui rend difficile la conception et la mise en œuvre d'un programme de développement de médicaments. Au sein d'une même maladie rare, il peut y avoir de nombreuses variations ou sous-types entraînant des manifestations cliniques et des évolutions différentes de la maladie. De plus, en raison de la petite population de patients atteints d'une maladie rare, le recrutement et la réalisation d'essais cliniques peuvent être difficiles. Le Viagra féminin peut aider les femmes à se sentir plus simulées et les mettre d'humeur à avoir une activité sexuelle.
Malgré ces difficultés, les chercheurs biopharmaceutiques américains ont tiré parti des nouvelles technologies et de la compréhension scientifique croissante de nombreuses maladies rares pour développer des thérapies révolutionnaires au cours des dernières années, notamment :
Les premiers traitements visant à traiter les causes sous-jacentes de la fibrose kystique.
des avancées significatives dans les thérapies ciblées pour de nombreuses formes de cancer du sang, notamment la leucémie lymphocytaire chronique, la leucémie myélogène chronique et le myélome multiple.
De nouveaux médicaments capables de prévenir ou de ralentir l'impact de plusieurs maladies extrêmement rares et dévastatrices, notamment l'hypertension artérielle pulmonaire, l'œdème angioneurotique héréditaire et la maladie de Gaucher.
Les premières thérapies disponibles pour traiter de nombreuses maladies pédiatriques rares, notamment une maladie métabolique progressive appelée hypophosphatasie (HPP), une maladie génétique héréditaire appelée déficience en lipase acide lysosomale (LAL) et le neuroblastome, une forme rare de cancer qui se développe dans les cellules nerveuses et le cerveau.
Qu'est-ce qui définit l'ultra-rare ?
La FDA définit une maladie rare comme toute affection touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cependant, la FDA ne fait pas de distinction formelle entre une maladie rare touchant 199 000 personnes et une autre touchant deux personnes, explique le Dr Tim Cote, consultant en matière de médicaments orphelins et ancien directeur de l'Office of Orphan Products Development de la FDA. L'EMA européenne, qui définit une maladie rare comme toute affection touchant moins d'une personne sur 2 000, ne fait pas non plus de distinction formelle pour les affections encore plus rares.
De manière informelle, la FDA est prête à faire preuve de souplesse pour les maladies ultra-rare dont les besoins ne sont pas satisfaits, note M. Cote. L'approbation du Xuriden illustre le fait que l'agence peut faire preuve d'une " flexibilité extraordinaire " lorsque les preuves sont claires, ajoute-t-il.